Vuelve la polémica talidomida a España: ¿para qué se va a usar ahora?

La talidomida fue un medicamento administrado a embarazadas que provocó graves malformaciones a miles de niños. Su uso quedó prohibido, pero a partir del 2 de febrero se va a volver a prescribir en España para tratar enfermedades concretas y siempre evitando su uso en embarazadas, mujeres en edad fértil, hombres que vayan a donar semen o en cualquier otra circunstancia relacionada con el ciclo reproductivo.

La talidomida fue desarrollada por la compañía farmacéutica suiza CIBA en 1953 y comercializada como sedante por la compañía farmacéutica alemana Chemi Grunenthal. De inmediato ganó una inmensa popularidad entre las mujeres embarazadas de todo el mundo debido a sus propiedades contra las náuseas matutinas. En España fue registrada con el nombre comercial de Contergan.

Por desgracia, la administración del fármaco originó una tragedia sin precedentes. A los pocos años del uso generalizado de la talidomida en Europa, Australia y Japón, se observó que había una relación estrecha entre el consumo del fármaco y el nacimiento de aproximadamente 10.000 niños con focomelia, que causa graves malformaciones en las extremidades. Esto llevó a la prohibición de la talidomida en la mayoría de los países en 1961. Algunos países continuaron brindando acceso a la talidomida durante un par de años.

Además de las anomalías en la reducción de las extremidades, otros efectos atribuidos posteriormente a la talidomida incluyeron cardiopatías congénitas, malformaciones del oído interno y externo y anomalías oculares. Estados Unidos evitó la desgracia porque la doctora Frances Kelsey, de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos, retuvo la aprobación del uso de la talidomida. Los defectos de nacimiento todavía no habían sido atribuidos a la talidomida, pero Kelsey estaba preocupada por la neuropatía periférica, a veces irreversible, que mostraban algunos pacientes y por los posibles efectos que podría tener un fármaco biológicamente activo en mujeres embarazadas. Kelsey soportó presiones y envites de todo tipo, pero se mantuvo firme. La decisión salvó a miles de mujeres estadounidenses y a sus futuros hijos. Por ello, el presidente John F. Kennedy otorgó a Kelsey la Medalla de Oro por Servicio Civil Distinguido.

La tragedia de la talidomida marcó un punto de inflexión en las pruebas de evaluación de eficacia y toxicidad, ya que puso de relieve la importancia de realizar pruebas rigurosas y pertinentes a los productos farmacéuticos antes de su introducción en el mercado, e impulsó a que las agencias reguladoras internacionales y de los Estados Unidos desarrollaran protocolos sistemáticos que garantizaran la seguridad de los nuevos fármacos. La investigación sobre los mecanismos de acción de la talidomida ha conducido a importantes descubrimientos para identificar los mecanismos que producen las malformaciones y los problemas en el desarrollo de las extremidades.

Tras muchos años en el ostracismo, el 20 de noviembre de 2001, la Comisión Europea otorgó a la talidomida la designación de fármaco huérfano (EU/3/01/067) para el tratamiento del mieloma múltiple. Los llamados “medicamentos huérfanos” son aquellos destinados a la prevención, diagnóstico o tratamiento de enfermedades raras, porque al ser afecciones tan infrecuentes, los fabricantes no están dispuestos a comercializarlos bajo las condiciones de mercado habituales. En Europa una enfermedad rara es aquella que afecta a un máximo de unos 250.000 pacientes.

Desde el 16 de julio de 1998, la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) de los Estados Unidos autoriza el uso de talidomida en el tratamiento de ciertas formas complicadas de lepra. Actualmente la talidomida se prescribe, principalmente, para dos enfermedades concretas, la lepra y el mieloma múltiple. En este sentido, el próximo 2 de febrero la talidomida será comercializada por primera vez en España, siendo su única indicación autorizada, en combinación con melfalán y prednisona, el tratamiento de primera línea en pacientes con mieloma múltiple no tratado, de edad igual o mayor de 65 años o no aptos para recibir quimioterapia a altas dosis, siendo un medicamento de dispensación en hospitales.

Debido al riesgo de producir malformaciones congénitas graves, en la Unión Europea han sido establecidos una serie de requisitos para su prescripción y dispensación con un Plan de Prevención de Embarazos (PPE) y un Sistema de Acceso Controlado cuyo objetivo es evitar cualquier exposición a talidomida en mujeres embarazadas. Estos requisitos serán de aplicación para cualquier medicamento comercializado que contenga este principio activo. Por supuesto, el uso de talidomida está contraindicado en mujeres embarazadas, así como en mujeres con capacidad de gestación o varones que no cumplan las condiciones establecidas en el Plan de Prevención de Embarazos.

Los resultados prometedores mostrados por la talidomida en el tratamiento de diversas enfermedades no deben hacer que olvidemos que es un fármaco teratogénico, es decir, que puede causar malformaciones en el feto, asociado con embriopatía grave cuando lo toman mujeres embarazadas, por lo que deben tenerse en cuenta todas las advertencias y precauciones necesarias antes de su uso.