Medicamentos huérfanos: qué son y por qué no se quieren desarrollar

La Real Academia Española (RAE) define la palabra “huérfano” como “falto de algo, y especialmente de amparo”. Así es la realidad de este tipo de medicamentos, que al dirigirse al tratamiento de enfermedades raras no interesan a la industria farmacéutica por razones económicas.

Con el desarrollo de un medicamento para una afección poco frecuente no se suele recuperar el capital invertido. Esto complica la situación de los 300 millones de personas que viven con una enfermedad rara en el mundo, que también quedan absolutamente huérfanas, del mismo modo que sus medicamentos. Se estima que entre 4.000 y 5.000 enfermedades raras no tienen tratamiento disponible actualmente.

Afortunadamente y para evitar que estos medicamentos necesarios nunca salieran a la luz, Estados Unidos estableció incentivos para estimular la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos en 1983, después le siguió Japón en 1993, Australia en 1997 y Europa en 1999.

Cada vez son más las investigaciones que apuestan por el desarrollo de los medicamentos huérfanos. El último informe de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) revela que en 2020 se alcanzó un récord de 165 productos con nombre comercial y designación huérfana positiva por la Agencia Europea del Medicamento.

A pesar de las buenas noticias a nivel europeo e internacional, la situación en España sigue siendo deficiente y presenta los peores datos de los últimos cinco años. Solo cuatro de cada diez medicamentos huérfanos en Europa llegan a los pacientes españoles, indican desde Aelmhu.

Para revertir esta realidad y reforzar el abastecimiento, investigación y desarrollo de los medicamentos huérfanos, el Consejo de Ministros fijó un régimen económico específico para estos medicamentos y su liberación del Sistema de Precios de Referencia del Sistema Nacional de Salud el pasado junio de 2020.

La pandemia ha demostrado que con los recursos suficientes y la investigación adecuada se pueden conseguir curas a enfermedades en tiempo récord. La idea es positiva, pero la realidad sigue siendo otra.

Desde la aparición de la covid-19, 9 de cada 10 personas con una enfermedad poco frecuente han visto interrumpida su terapia, explican desde la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER). Además, el retraso de acceso a estos tratamientos ha empeorado significativamente y ha pasado de los 19 meses a los 33 meses de espera media. Unos medicamentos de vital necesidad para tres millones de personas en España.